问题描述：孩子得了异染性脑白质营养不良,两岁开始病发,异染性脑白质营养不良真的可以骨髓移植,再造干细胞可以治疗?
异染性脑白质营养不良使溶酶体内脑硫脂水解受阻,而沉积在中枢神经系统的白质、周围神经及肾、胆囊、肝等内脏组织,引起脑白质、周围神经脱髓鞘形成的进展性、退化性神经系统疾病,
2018-09-28硫酸脑苷脂分布于神经组织髓鞘、肾小管上皮细胞等细胞膜中,正常情况下,芳基硫酸脂酶A催化硫酸脑苷脂水解,将半乳糖硫酸脑苷脂分解为半乳糖脑苷脂和硫酸,此酶缺乏时引起硫酸脑苷脂于体内沉积,
主要的病理改变为中枢神经系统髓鞘脱失,周围神经受累轻微,病理切片中,以甲苯染色时,可见神经细胞、神经胶质细胞和巨噬细胞中有红黄色的异染物质沉积,肝、肾组织亦可同时受累,
